¿Es seguro confiar en la nueva era de terapias génicas y políticas de vacunación en EE.UU.?

Más allá de la promesa de las terapias génicas

La medicina genética ha sido una de las grandes promesas del siglo XXI, ofreciendo el sueño de tratamientos curativos para enfermedades que tradicionalmente eran mortales o altamente discapacitantes. Pero recientemente, ese sueño ha sido golpeado por sucesos alarmantes que plantean una pregunta inquietante: ¿estamos tan preparados para los riesgos como para los beneficios?

La reacción del sector médico y financiero ha sido inmediata y contundente tras el anuncio de la segunda muerte asociada con la terapia génica Elevidys, fabricada por Sarepta Therapeutics. Esta terapia fue aclamada como un avance revolucionario para tratar la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad genética rara y devastadora que afecta principalmente a niños varones. Sin embargo, los recientes fallecimientos apuntan a efectos secundarios mortales, principalmente relacionados con daños hepáticos provocados por la respuesta inmune del cuerpo al tratamiento.

La compañía biotecnológica, con sede en Cambridge, Massachusetts, ha suspendido los envíos de Elevidys a pacientes mayores que ya no pueden caminar, mientras trabaja con un panel de expertos para establecer nuevos protocolos de seguridad. Además, se espera que se incremente la administración de inmunosupresores para mitigar los efectos adversos.

Un precio elevado en más de un sentido

El caso de Elevidys está cargado de implicaciones, no solo por sus riesgos, sino también por su ostentoso precio de 3,2 millones de dólares por una única infusión. Esto plantea dilemas éticos sobre quién puede acceder a ese tipo de medicina personalizada y si la urgencia de su comercialización fue justificada.

Joseph Schwartz, analista de Leerink Partners, advirtió que la FDA podría imponer restricciones adicionales o incluso retirar la terapia del mercado para ciertos grupos de pacientes. Esta postura se intensifica tras el nombramiento del nuevo jefe de vacunas de la FDA, el Dr. Vinay Prasad, quien ha sido abiertamente crítico del proceso de aprobación acelerada de este tratamiento.

Elevidys: El milagro que podría volverse tragedia

Elevidys utiliza un virus modificado como vehículo para introducir una versión funcional del gen mutado en pacientes con distrofia muscular de Duchenne. En teoría, esta técnica debería generar una producción estable de distrofina, la proteína que estos pacientes no pueden generar. Sin embargo, el cuerpo reconoce al virus como intruso y lanza una respuesta inmune que puede comprometer órganos esenciales —como el hígado— con consecuencias fatales.

La terapia fue aprobada preliminarmente en 2023 mediante el proceso de aprobación acelerada, una vía que permite el acceso temprano a medicamentos que tratan enfermedades graves, pese a que los datos de eficacia aún estén en desarrollo. Tal sistema ha sido crucial para acelerar tratamientos innovadores, pero también ha generado críticas por parte de científicos y organismos reguladores que consideran que puede abrir la puerta a tratamientos insuficientemente estudiados.

La otra controversia: la sacudida en los comités de vacunas

Mientras Elevidys se enfrenta a su mayor crisis de credibilidad, otra sacudida tuvo lugar en el corazón de las políticas de inmunización en EE.UU. La figura de Robert F. Kennedy Jr., conocido anteriormente por su postura antivacunas, ha generado alarma entre expertos de salud pública tras su decisión de despedir a los 17 miembros del Comité Asesor en Prácticas de Inmunización (ACIP por sus siglas en inglés), un organismo clave en la recomendación de esquemas de vacunación para todo el país.

Los investigadores salientes manifestaron su preocupación en un artículo publicado en Journal of the American Medical Association (JAMA), donde denuncian decisiones gubernamentales "desestabilizadoras" que podrían debilitar la confianza en los programas de vacunación.

La remoción abrupta no solo afectó al panel, sino también a la Dra. Melinda Wharton, una veterana del CDC que coordinaba las reuniones y decisiones del comité. Su ausencia, junto con la llegada de perfiles controvertidos —algunos de ellos críticos de las vacunas COVID-19, y otros asociados con grupos que difunden desinformación— ha generado cuestionamientos sobre la dirección futuro de las políticas inmunológicas del país.

¿Quién supervisa al supervisor?

La función del ACIP ha sido históricamente fundamental. Creado en 1964, recomienda al director de los CDC qué vacunas se deben aplicar y a qué poblaciones. Sus decisiones suelen ser adoptadas rápidamente, lo que les otorga un peso determinante en las políticas de salud pública.

Según las reglas, los miembros del comité están obligados a declarar posibles conflictos de interés, especialmente si han trabajado con fabricantes de vacunas. Pero Robert Kennedy Jr. ha considerado estos protocolos como ineficaces, argumentando que el comité presentaba una relación demasiado cercana con la industria farmacéutica.

El nuevo grupo asesor —cuya primera reunión está programada para la próxima semana— deberá decidir sobre la administración de vacunas clave como la de la influenza, COVID-19, VPH, RSV y meningococo. La preocupación es evidente: expertos temen que las nuevas decisiones estén contaminadas por posturas ideológicas antes que por evidencia científica.

Salmonella y alimentos importados: el brote que nadie vio venir

Mientras el país debate sobre terapias génicas y políticas de vacunación, un nuevo brote bacteriológico ha surgido desde un ángulo inesperado: la crema de pistacho importada desde Turquía. Al menos cuatro personas de Minnesota y Nueva Jersey han sido hospitalizadas afectadas por salmonella —un tipo de intoxicación alimentaria que puede ser mortal en niños, ancianos y personas inmunodeprimidas.

El CDC ha alertado que el producto —bajo la marca Emek, en presentaciones de hasta 5 kilogramos— no debe comercializarse ni servirse en restaurantes o establecimientos de comida. Aunque los casos confirmados aún son escasos, los expertos temen que más personas puedan estar infectadas sin saber que se trata de un brote de origen definido.

Una salud pública tambaleante

Con la biotecnología avanzando rápidamente, los sistemas de supervisión deben adaptarse al mismo ritmo. Casos como el de Elevidys demuestran que incluso los tratamientos más prometedores pueden conllevar riesgos graves. Y el desmantelamiento de comités clave, reemplazándolos por voces disonantes o sin respaldo científico, pone en juego décadas de acuerdos basados en evidencia.

La salud pública no solo requiere medicamentos eficaces, sino también políticas sólidas, evaluación científica continua y, quizás lo más importante, líderes que comprendan la responsabilidad de sus decisiones. El mundo observa con atención los movimientos en Estados Unidos; lo que ahí ocurra marcará una hoja de ruta —o advertencia— para el resto del planeta.