¿Una vitamina milagrosa contra el autismo? Leucovorina, Trump y el controvertido experimento sanitario

Una sorpresa médica desde la Casa Blanca

El anuncio de la administración del expresidente Donald Trump sobre el uso de leucovorina —un derivado de la vitamina B9 ampliamente utilizado en terapias contra el cáncer— como tratamiento para niños con autismo ha dejado perpleja a la comunidad médica. Con escasa evidencia científica que respalde su eficacia, la medida generó una avalancha de críticas por parte de investigadores, asociaciones médicas y activistas. El neurólogo infantil Dr. Richard Frye, quien ha estado en contacto con reguladores federales para desarrollar una versión personalizada del fármaco, afirma que no esperaba una aprobación tan inmediata. "Nos sorprendió que se aprobara así, sin más estudios ni ensayos clínicos", aseguró.

¿Qué es la leucovorina y qué tiene que ver con el autismo?

La leucovorina, conocida también como ácido folínico, fue desarrollada originalmente como antídoto para los efectos colaterales del metotrexato, un medicamento usado comúnmente en quimioterapia. Lo que le da una posible conexión con el autismo es su metabolismo: una vez ingerida, se convierte en folato, un nutriente crucial para el desarrollo neurológico precoz. Estudios dirigidos por Frye, como uno publicado en 2018 con solo 48 niños, sugieren mejoras ligeras en habilidades lingüísticas. No obstante, esas investigaciones han sido calificadas como "demasiado pequeñas" y con resultados poco consistentes por figuras prominentes como el psiquiatra David Mandell, de la Universidad de Pensilvania: “No tenemos evidencia ni siquiera moderada de que funcione”.

Las grietas del argumento científico

Durante los años 2000, se investigó si algunos niños con autismo presentaban niveles reducidos de folato en el cerebro por la acción de anticuerpos que bloqueaban su absorción. Aunque algunas pruebas parecían prometedoras, esta hipótesis fue mayormente descartada al comprobarse que hermanos de niños autistas también podían tener bajos niveles de folato sin mostrar síntomas. El principal obstáculo radica en la dificultad de medir la presencia real de los anticuerpos bloqueadores de folato. Una prueba clave desarrollada en la Universidad Estatal de Nueva York no ha sido revisada ni aprobada por la FDA. Según el Dr. Lawrence Gray, especialista en desarrollo pediátrico en Northwestern University: “Verificar la presencia de esos anticuerpos exigiría extracciones de líquido cefalorraquídeo, algo éticamente complicado en niños”.

Un medicamento genérico convertido en oportunidad de negocio

Un aspecto poco discutido del caso es la oportunidad financiera detrás del impulso de la leucovorina. Originalmente un medicamento genérico barato, su nueva formulación personalizada permitiría nuevas patentes —y, con ello, precios más altos. Frye comentó: “Tenemos muchos inversores interesados que quieren hacer algo de calidad para niños con autismo”. La estrategia parecía alinearse perfectamente con los intereses de la administración Trump, especialmente con la participación de figuras como Robert F. Kennedy Jr., ahora secretario de Salud, y el director de los NIH, Jay Bhattacharya. Sin embargo, la FDA se adelantó al plan comercial del equipo de Frye: en lugar de aprobar una versión exclusiva, simplemente modificó la etiqueta del fármaco genérico para incluir su posible uso en casos de deficiencia de folato cerebral asociada al autismo. Esto permitiría su prescripción a un mayor número de pacientes sin necesidad de una marca patentada.

La comunidad científica exige más rigor

Varios especialistas han señalado que este no es el primer caso en el que tratamientos "prometedores" se desploman cuando se someten a estudios clínicos de mayor alcance. “Los estudios pequeños suelen mostrar resultados positivos debido a participantes muy motivados”, explica Gray. “Pero muchos de estos efectos terminan desvaneciéndose en contextos más amplios y controlados”. Sumado a ello, no hay consenso sobre qué proporción de pacientes autistas presentan la deficiencia de folato cerebral que supuestamente combate la leucovorina. Sin biomarcadores claros y pruebas acreditadas, el diagnóstico queda en un terreno incierto.

El factor Trump: ciencia, medicina y política

La forma en que se está promoviendo el uso de leucovorina tiene un claro componente político y electoral. Desde que Trump comenzó a hacer comentarios ambiguos —e incluso engañosos— sobre vacunas, autismo y tratamientos no convencionales, ha recibido el apoyo de sectores que desconfiaban de la medicina científica tradicional. En varios foros y campañas en redes sociales, figuras conservadoras y comunidades afines al llamado movimiento “MAHA” (Make Autism Heal Again), se sintieron validadas por las decisiones políticas en salud pública del expresidente. De acuerdo con investigaciones del medio especializado Health Affairs, el 41% de los tratamientos promovidos por movimientos alternativos carecen de respaldo empírico. Sin embargo, ganan tracción gracias a la desesperación de ciertos padres y la falta de terapias dirigidas a las causas biológicas del autismo.

El poder de las redes y ChatGPT

Uno de los aspectos más llamativos del auge en leucovorina es su impulso orgánico desde redes sociales y buscadores. Brian Noonan, un padre de Phoenix, descubrió el fármaco tras preguntarle a ChatGPT cuáles eran los mejores tratamientos para el autismo. “En cuestión de días, mi hijo mejoró el contacto visual y empezó a formar oraciones”, relató Noonan, cuya experiencia ha sido compartida por otros padres en foros de Facebook y Reddit. Aunque él mismo reconoce que su hijo “no está curado”, afirma que “ha habido mejoras”. Este tipo de testimonios evidencian una contradicción clave: mientras los padres buscan desesperadamente opciones, la comunidad científica insiste en que la leucovorina solo debería usarse bajo vigilancia en contextos clínicos y experimentales.

¿Una repetición del pasado?

Los expertos comparan este fenómeno con anteriores tratamientos como la secretina, que en los años 90 se impulsó con entusiasmo pero luego demostró ser ineficaz. El patrón es familiar: surge un estudio esperanzador, se difunde exageradamente en medios, los padres reclaman su acceso, y luego una gran parte de la comunidad médica se ve obligada a desmentir su eficacia tras ensayos controlados más amplios. La historia con leucovorina parece seguir esa estructura. Sin embargo, en este caso, se añade el componente geopolítico y comercial, dada la implicación presidencial y el interés en patentar nuevos productos.

Intereses cruzados: ciencia vs política

Desde la perspectiva de asociaciones como Autism Speaks o la Autism Science Foundation, este tipo de decisiones sanitarias deberían estar blindadas contra intereses empresariales o políticos. “Recomendar un tratamiento experimental sin las debidas garantías significa exponer a familias ya vulnerables”, afirma la directora ejecutiva de Autism Speaks, Angela Geiger. El consenso entre asociaciones científicas es que leucovorina debe ser investigada más profundamente, pero su uso masivo y sin control representa un riesgo.

¿Qué sigue?

El caso de la leucovorina es una muestra más de cómo la política puede intervenir —para bien o para mal— en campos donde la ciencia debería tener la última palabra. En medio de la batalla cultural por la salud infantil, entre promesas millonarias de nuevos fármacos y una comunidad médica dividida, los más afectados son los propios niños con autismo y sus familias. Mientras tanto, la necesidad de estudios a gran escala, pruebas diagnósticas validadas y políticas de salud sin intereses ocultos se hace cada vez más urgente en un clima donde lo “alternativo” gana terreno en detrimento de la ciencia basada en evidencia.